229國際罕病日 罕病基金會向衛福部提三大訴求

「永遠都會有新的突變，罕病病人是不得已才生了這個病」罕見疾病基金會在國際罕見疾病日，呼籲各界重視並關懷罕病。國際罕病日由歐洲罕病組織EURORDIS

訴求一：罕病用藥評估指標應被放寬 重視小改變對罕病家庭的大意義

罕藥因研發時間長、成本高、市場小，再加上新藥價格高，病友無力負擔只能依靠健保。然而，從罕見疾病基金會整理的資料中可見，目前正在排隊等待健保給付的罕病新藥達23 種，與去年同期相同，其中芳香族L－胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC）為目前健保中完全沒有治療選擇的疾病，其中8種更超過罕藥獲得藥物許可證至納入給付之平均等待期30個月。財團法人罕見疾病基金會執行長陳冠如說明，等待時間拉長的主要原因有兩個方面，一來人數過少導致療效效益或證據不足，二來是藥費過高，也就是俗稱的CP值較低。

等待給付超過30個月的罕病：同基因合子蛋白質C缺乏症、神經元蠟樣脂褐質儲積症、性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症、紫質症、肌萎縮性側索硬化症、多發性硬化症、陣發性夜間血紅素尿症、裘馨氏肌肉失養症。 (圖片來源/罕見疾病基金會)

陳冠如表示：「評估罕藥時，不能端看CP值，如果看CP值很難比得上其他疾病，應該要更廣泛地看待罕藥對家庭的影響。舉例來說，病人因為治療後，可以自行「拿筆」、「喫飯」、「喝水」，這些對平凡人再不過的小事，就罕病家庭而言都是極具意義的大進步，同時因為這些進展能夠逐步緩解罕病家庭照護的重擔，回扣去年基金會所提出的『罕見疾病創新治療及藥物給付建言書』，醫療科技評估（HTA）不能只著眼在科學證據，罕病用藥多方面的指標應被放寬。」

訴求二：重新檢視「病友意見平台設計」以及「病友意見傳達時機點」