《罕病專題3》罕病醫療評估缺乏病友參與！非量化數據藥物共擬會漠視病友聲音

罕見疾病基金會長期關注罕病健保政策推行，長年協助罕病病友發聲、進行政策溝通、乃至提出具體建言。近期，罕見疾病基金會針對罕病藥物、新創治療等，公開提出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，其中針對病人如何實質參與醫療科技評估程序，並給予具體建議。

實踐「以病人為中心」的醫療科技評估　罕病差異大需要病友參與！

罕見疾病基金會統整健保新藥決策常有的幾項問題，包括：新藥審核時間過長、給付條件過分限縮，僅以預算評估為導向，以及病友耗費心力搜集的資料病未被採納，罕見疾病基金會希望能在「決策程序」有所調整；並能彰顯「新藥價值」及擴大「病人參與」，而其中的「病人參與」更是基金會與病友團體認為急需改善、被重視的面向，讓病友參與審議、廣納病友證據、以及讓病人及民眾理解政府的決策與理由依據，誠然的公開透明。

對此，天主教輔仁大學醫學院數據科學中心主任蒲若芳表示，「病人證據」、「病人參與」會是在審議藥品過程中滿足病友特殊性、讓藥品加速給付、或讓效益不足藥品退場的重要關鍵，蒲若芳指出，放眼全球，各國的HTA組織正努力提倡、實踐「以病人為中心」的醫療科技評估及審議程序，這並非所有的事情都按著病人的訴求，而是重視病友的意見、經驗、過程及參與，蒲若芳表示，考量到罕病的獨特性，建議未有任何病友團體的病類，官方應主動邀請病友表達意見。

輔仁大學醫學院數據科學中心蒲若芳執行長針對罕病藥物納入健保給付之程序及罕病創新治療策略，應加速罕藥給付，優化醫療科技評估流程；擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估。（圖／罕病基金會）

重視病人參與醫療科技評估　病人證據攸關新藥通過、不適藥物退場！